今日，武田（Takeda）公司和德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心（UT MD Anderson Cancer Center）宣布達成一項研究合作，雙方將共同開(kāi)發(fā)臍帶血衍生的嵌合抗原受體天然殺傷細胞療法（CAR-NK），加速其治療B細胞惡性腫瘤和其他癌癥的臨床開(kāi)發(fā)。新聞稿指出，該療法有望成為首款被批準治療門(mén)診患者的CAR細胞療法。

與通過(guò)基因工程改造患者自身T細胞的CAR-T細胞療法不同，MD安德森癌癥中心的CAR-NK細胞療法是從臍帶血中分離天然殺傷細胞（natural killer cells，NK），并在其細胞表面插入靶向CD19的嵌合抗原受體（CAR），使其增強攻擊特定腫瘤的效力。CD19是一種特異性表達于B淋巴細胞各個(gè)分化階段的細胞表面抗原。該療法還向C細胞療法中添加了白細胞介素15（IL-15），增強了CAR-NK細胞在體內的增殖和存活。

CAT-T細胞療法目前面對的一大弊端是通常需要幾周的時(shí)間才能完成基因工程的改造，而CAR-NK療法則有望解決這一問(wèn)題。從非相關(guān)供體的臍帶血中分離并改造的NK細胞便于儲存，以備患者的不時(shí)之需，有潛力為門(mén)診患者帶來(lái)治療便利。此外，接受CAR-T療法治療的患者會(huì )出現細胞因子釋放綜合癥（CRS），但NK細胞不會(huì )分泌引起CRS的炎癥因子，避免了類(lèi)似毒性反應的發(fā)生。

臨床前研究表明，可以通過(guò)工程化修改衍生自捐贈臍帶組織的天然殺傷細胞，消滅某些類(lèi)型的白血病和淋巴瘤細胞。目前，MD安德森癌癥中心正在1/2a期臨床研究中驗證靶向CD19的CAR-NK療法，用于治療復發(fā)/難治性B細胞惡性腫瘤患者。

根據協(xié)議條款，武田將獲得MD安德森癌癥中心專(zhuān)有CAR-NK平臺的使用權，并負責此次合作研發(fā)產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，制造和商業(yè)化發(fā)展，其中包括靶向CD19和B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-NK細胞療法。MD安德森癌癥中心將獲得相應的預付款和潛在的里程碑付款，以及就本次合作研發(fā)的藥物在未來(lái)的銷(xiāo)售額分成。

“我們希望通過(guò)開(kāi)發(fā)門(mén)診患者可使用的CAR-NK細胞療法來(lái)優(yōu)化現有的療法，使更多的患者得到有效，快速和毒性最小化的治療，”MD安德森癌癥中心干細胞移植和細胞療法教授Katy Rezvani醫學(xué)博士說(shuō)：“武田公司致力于開(kāi)發(fā)下一代細胞療法，并且擁有血液惡性腫瘤方面的專(zhuān)業(yè)知識，可以幫助我們推進(jìn)CAR-NK細胞療法的進(jìn)一步發(fā)展?！?/p>

“MD安德森癌癥中心的CAR-NK平臺代表了新一代細胞療法的治療潛力，”武田公司研發(fā)部總裁Andy Plump醫學(xué)博士說(shuō)：“我們要迅速開(kāi)展研發(fā)工作，希望在2021年啟動(dòng)靶向CD19的CAR-NK療法關(guān)鍵性研究?！?/p>