Tazemetostat是Epizyme公司研發(fā)的一款first in class的口服EZH2（Zeste 基因增強子同源物 2）抑制劑，臨床開(kāi)發(fā)用于治療上皮樣肉瘤、濾泡型淋巴瘤等適應癥。衛材在2011年3月與Epizyme簽訂了基于EZH2技術(shù)平臺的表觀(guān)遺傳藥物發(fā)現及開(kāi)全球戰略合作，向后者支付一筆預付款并承擔該平臺候選藥物在人體概念性驗證階段之前的研發(fā)費用。2015年3月雙方修訂補充了合作協(xié)議，衛材負責tazemetostat在日本的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，并向Epizyme支付基于tazemetostat日本地區銷(xiāo)售額的版稅。Epizyme負責tazemetostat在日本以外全球其他地區的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，并需向衛材支付開(kāi)發(fā)、注冊里程金以及基于日本以外地區銷(xiāo)售收入的版稅。

11月5日，專(zhuān)門(mén)從事藥品專(zhuān)利許可收益投資的機構Royalty Pharma宣布以3.3億美元從衛材購買(mǎi)tazemetostat在日本以外地區的全球版權，包括1.1億美元首付款和2.2億美元基于特定適應癥獲得FDA批準的里程金。另外，Royalty Pharma將以15美元/股的價(jià)格對Epizyme進(jìn)行1億美元的股權投資，未來(lái)有權額外購買(mǎi)1億美元的Epizyme公開(kāi)發(fā)行股票。

Tazemetostat是表觀(guān)遺傳學(xué)領(lǐng)域知名公司Epizyme的核心在研藥物，已經(jīng)在今年7月23日向FDA提交了上市申請尋求加速批準，并且獲得了FDA的優(yōu)先審評資格，用于不適合進(jìn)行治愈手術(shù)的轉移性或局部晚期上皮樣肉瘤。該申請的依據是在62例上皮樣肉瘤患者中開(kāi)展的一項單臂、II期研究的數據，該數據曾在A(yíng)SCO2019大會(huì )上公布，證明tazemetostat治療獲得了臨床意義的、持久的緩解，并且安全性和耐受性良好。

結果顯示，截止2018年9月17日，62例患者的ORR為15%、中位緩解持續時(shí)間（DoR）尚未達到、疾病控制率（DCR）為26%、中位OS為82.4個(gè)月。62例患者中包括24例初治患者和38例復發(fā)/難治性患者。其中初治患者的ORR為25%、DoR為41.1個(gè)月、DCR為42%、中位OS尚未達到；復發(fā)/難治患者的ORR為8%、DoR尚未達到、DCR為16%、中位OS為47.4個(gè)月。

為了上市之后轉為完全批準，Epizyme公司也計劃啟動(dòng)一項全球性的驗證性、隨機、對照臨床試驗，計劃入組約150例上皮樣肉瘤患者，評估tazemetostat與阿霉素（doxorubicin）聯(lián)合用藥方案相對于安慰劑與阿霉素用藥方案的療效和安全性。

衛材副總裁、首席醫學(xué)創(chuàng )新官Takashi Owa博士表示："轉讓tazemetostat的全球版權主要是為了獲得資金，以支持衛材產(chǎn)品管線(xiàn)中更多創(chuàng )新療法的開(kāi)發(fā)?！?/p>